პაციენტების სიკვდილი, დაუდგენელი ეფექტურობა და გაუგებრობა დიუშენის სინდრომის მედიკამენტების ირგვლივ
ბოლო პერიოდია საზოგადოება დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიით დაავადებულთა მშობლების აქციებს ადევნებს თვალს, რომლებიც კონკრეტულ მედიკამენტებს ითხოვენ. ესენია: ELEVIDYS, Givinostat (Duvyzat) და Exon Skipping (Eteplirsen). დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია არის მემკვიდრული (გენეტიკური) დაავადება, რომელიც იწვევს კუნთების პროგრესირებად დასუსტებას. იგი გამოწვეულია დისტროფინის ცილის არარსებობით, რის შედეგადაც კუნთის უჯრედები ნელ-ნელა ზიანდება და იშლება. დაავადება ძირითადად ბიჭებში ვლინდება და იწყება ბავშვობაში,